Op 12 september deelde fabrikant Fulcrum Therapeutics via een persbericht de belangrijkste resultaten van hun fase 3-medicijnonderzoek REACH. Daarin werd het middel losmapimod geëvalueerd bij mensen met FSHD.
De studie kon geen effect aantonen van losmapimod op de belangrijkste uitkomstmaat: verandering in het relatieve oppervlak (RSA; hoe ver je kan reiken met je armen). Dit is een maat voor hoeveel werkruimte je hebt en te gebruiken om de ziekteprogressie bij FSHD te volgen.
Hieronder staan de belangrijkste REACH-onderzoeksresultaten op een rij. Geen van de genoemde verschillen tussen de twee deelnemersgroepen was statistisch significant.[1]
- Deelnemers die losmapimod kregen, gingen na 48 weken 0,013 punten vooruit op de RSA-score; deelnemers die placebo (een nepmedicijn) kregen 0,010 punt (p-waarde = 0,75) .
- Deelnemers die losmapimod kregen, hadden na 48 weken 0,42% meer spiervervetting (gemeten met MRI) dan aan het begin van de studie; voor deelnemers die placebo kregen was dit 0,58% (p-waarde = 0,16).
- De kracht in de schouders van deelnemers die losmapimod kregen, verbeterde in de 48 weken met 9,6%, ten opzichte van 2,24% bij de placebo-groep (p-waarde = 0,51). Dit werd gemeten met een handspierkrachtmeter (handdynamometer).
- Op basis van officiële vragenlijsten (‘Patient Global Impression of Change (PGIC)’ en de ‘Neuro QoL bovenste extremiteit’) waren er geen verschillen tussen de groep die losmapimod kreeg en de placebogroep.
- Het aantal bijwerkingen was vergelijkbaar in de twee deelnemersgroepen en er waren geen bijwerken uit de categorie ‘ernstig’ bij deelnemers die losmapimod kregen.
Ontwikkeling stopgezet
Doordat losmapimod in het onderzoek niet beter werkte dan placebo, heeft het bedrijf besloten de ontwikkeling stop te zetten. Ook in Nederland deden er mensen aan het REACH-onderzoek mee. Zij zijn inmiddels op de hoogte gesteld. Zodra er meer informatie bekend is dan zullen wij je daar uiteraard over informeren. Hoewel dit nieuws teleurstellend is, heeft het onderzoek wel belangrijke inzichten opgeleverd die ten goede komen aan therapie-ontwikkeling voor FSHD.
Meer onderzoek in de toekomst
Er zijn momenteel ook nog andere therapieën (van andere fabrikanten) voor FSHD in ontwikkeling. Zie voor een overzicht in het Engels: Drug Development Pipeline | FSHD Society. De verwachting is dan ook dat er meer medicijnonderzoeken zullen volgen in de komende jaren. Het is daarom enorm belangrijk dat er zoveel mogelijk FSHD-patiënten zich registreren bij de FSHD-registratie om uitgenodigd te worden om mee te doen aan onderzoek en op de hoogte te blijven van alle ontwikkelingen. Voor meer informatie en vragen wordt een Webinar georganiseerd. De datum en tijd moet nog bekend gemaakt worden.
Links:
[1] Niet statistisch significant betekent dat het verschil kan komen door toeval en niet door een ‘echt’ effect van het medicijn. Dit wordt aangegeven met een p-waarde. Alleen als die kleiner is dan 0,05 wordt over het algemeen aangenomen dat er wél echt een effect is.