Op maandag 9 juni 2025 heeft Avidity Biosciences de eerste resultaten van de FORTITUDETM-studie bekendgemaakt. Deze studie is een fase 1/2-onderzoek naar het middel delpacibart braxlosiran (del-brax) bij volwassenen met facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD). Onder de streep laten de resultaten volgens het bedrijf zien dat het middel veilig is en dat er aanwijzingen zijn voor goede effectiviteit.
Del-brax is een zogenoemd Antibody Oligonucleotide Conjugate (AOC) dat gericht is op de oorzaak van FSHD: de ongewenste activatie van het DUX4-gen. Bij de FORTITUDETM-studie werd del-brax in verschillende doseringen vergeleken met placebo. Het doel van deze studie is om de veiligheid en de verdraagzaamheid van het middel te onderzoeken. Daarnaast krijgen onderzoekers een eerste indruk van de effectiviteit. Deelnemers kregen 2 of 4 mg/kg del-brax of placebo gedurende 12 maanden toegediend.
De voorlopige resultaten zijn:
- Verbeteringen in mobiliteit en spierkracht vergeleken met placebo;
- Verbeteringen in meerdere aspecten van kwaliteit van leven, gemeten met vragenlijsten die patiënten zelf invulden;
- Snelle en duidelijke daling van de KHDC1L en creatinekinase, dit zijn biomarkers van spierschade;
- Goede verdraagzaamheid van del-brax, met alleen milde tot matige bijwerkingen en geen stopzettingen van de behandeling.
Deze resultaten worden gepresenteerd en verder toegelicht op het FSHD Society International Research Congres (IRC) in Amsterdam. Dit congres vindt plaats op donderdag 12 juni en vrijdag 13 juni.
Avidity maakt verder bekend dat de versnelde goedkeuringsroute voor del-brax in de Verenigde Staten is opengesteld. Daarnaast bevestigt het bedrijf dat de wereldwijde fase 3 FORWARDTM-studie in personen met FSHD van start is gegaan.
Aanvullende resultaten die op het FSHD Society IRC worden gepresenteerd zullen in een vervolg op dit bericht worden gepubliceerd.
Links: