FSHD wordt veroorzaakt door de aanmaak van een eiwit genaamd DUX4. Dit stofje is giftig voor de spieren waardoor er afbraak van de spieren plaatsvindt. Losmapimod is een medicijn dat in cellen en diermodellen heeft laten zien dat het de aanmaak van DUX4 verminderd. Daarnaast heeft het in de fase II onderzoeken laten zien dat het veilig is om te gebruiken. In dit onderzoek gaan we testen of losmapimod een effectief medicijn is.
Het REACH-onderzoek is een groot internationaal onderzoek waar ongeveer 35 centra aan mee zullen doen. In Nederland doen het Radboudumc en het Leids Universitair Medisch Centrum mee. In totaal kunnen ongeveer 230 patiënten deelnemen aan het onderzoek.
Om de effecten van losmapimod te meten, krijgt de helft van de deelnemers losmapimod en de helft een placebo (nepmedicijn). De deelnemers en de onderzoekers weten niet welke van de twee de deelnemers krijgen. Pas op het einde van het onderzoek wordt bekend gemaakt of de deelnemer losmapimod of een placebo kreeg. Op deze manier kan er een zo zuiver mogelijke vergelijking worden gemaakt.
Het effect van losmapimod wordt onderzocht door middel van een aantal metingen: Reikwijdte van de armbewegingen, MRI, spierkracht van de schouders en een aantal vragenlijsten over hoe deelnemers zich voelen en functioneren. Voor meer informatie over het onderzoek kunt u contact opnemen met het volgende emailadres: fshdonderzoek.neuro@radboudumc.nl