FSHD wordt veroorzaakt door de aanmaak van een eiwit genaamd DUX4. Dit stofje is giftig voor de spieren waardoor er afbraak van de spieren plaatsvindt. Losmapimod is een nieuw medicijn dat in cellen en diermodellen heeft laten zien dat het de aanmaak van DUX4 verminderd.
In de OLS onderzoeken wij of het veilig is om losmapimod voor een jaar in te nemen en of het in de mens ook op de juiste aangrijpingspunten werkt. Daarnaast is de OLS het eerste onderzoek dat een eerste blik werpt op de werkzaamheid van losmapimod in patiënten met FSHD.
Dit onderzoeken we onder andere op basis van MRI-beelden, spierecho’s, spierbiopten, kracht- en conditiemetingen en vragenlijsten over FSHD. Na de OLS zullen grotere onderzoeken moeten volgen om het de werking van losmapimod te bewijzen, voordat het mogelijk op de markt zou kunnen komen. We hebben voldoende deelnemers voor dit onderzoek. Voor meer informatie over het onderzoek kunt u contact opnemen met het volgende emailadres: Joost.Kools@radboudumc.nl